Celgene International Sàrl (NASDAQ: CELG)今天被告知，欧盟委员会(EC)修改了REVLIMID?的上市许可。这一决定意味着，在其他治疗方案不足或不足的情况下，REVLIMID现在被批准用于治疗由低或中危骨髓增生异常综合征(MDS)引起的输血依赖性贫血患者，MDS伴有分离性缺失5q细胞遗传学异常。

　　MDS是一种由骨髓产生的血细胞和血小板被破坏的癌症，通常会导致严重的贫血、感染和出血。大约50%的MDS患者会有某种形式的染色体(细胞遗传学)异常，其中30%可能有特定的del(5q)异常。一般来说，MDS del(5q)与不良预后相关，特别是当存在其他细胞遗传学异常时，包括进展为急性髓性白血病(AML)的风险，这通常是致命的。

　　德国杜塞尔多夫马里恩医院的aristotle Giagounidis博士说:“输血依赖的MDS患者具有孤立的5q缺失，历史上几乎没有有效的治疗选择，但欧盟委员会的决定现在为这些人带来了新的希望，有了有效和有针对性的治疗选择。”“从历史上看，MDS的护理标准是红细胞输注，这可以帮助控制疾病，但对患者，特别是占MDS患者大多数的老年人，以及卫生保健提供者和卫生系统构成了巨大的负担。”

　　Celgene EMEA总裁Alan Colowick补充说:“今天的宣布是与欧洲监管机构多年开发和持续合作的结果，为整个欧洲具有孤立del(5q)细胞遗传学异常的MDS患者带来了重要和有针对性的治疗选择。Celgene在近7年的时间里一直在寻求这种罕见疾病的适应症，经过不懈的努力，我们很自豪现在能够开始与我们的许多利益相关者合作的重要工作，以确保MDS del(5q)患者能够获得REVLIMID。”

　　欧盟委员会对REVLIMID的决定是基于MDS-004和MDS-003的结果所证明的适应症人群的正获益风险比。MDS-004是一项III期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床研究。结果显示，与安慰剂相比，来那度胺10 mg组达到输血独立(>182天)的骨髓增生异常综合征患者比例显著更高(55.1% vs. 6.0%)。在47例分离性del(5q)细胞遗传学异常患者中，给予来那度胺10mg治疗，27例患者(57.4%)实现了红细胞输血独立性。

　　该决定遵循人用药品委员会(CHMP)于2013年4月发布的积极意见。

　　REVLIMID将由每个欧盟国家根据当地要求推出。德国有望成为首个将该疗法应用于MDS (5q)患者的国家。