辉瑞公司(NYSE: PFE)今天宣布，欧盟委员会(EC)已批准LITFULO?(ritlecitinib)的上市许可，用于治疗12岁及以上患有严重斑秃的成人和青少年。LITFULO是一种每日一次的口服胶囊，是欧盟批准的第一种治疗12岁以下严重斑秃患者的药物。LITFULO也是第一个也是唯一一个选择性抑制Janus激酶3 (JAK3)和酪氨酸激酶在肝细胞癌(TEC)激酶家族中表达的治疗方法。
辉瑞全球生物制药业务总裁兼首席商务官Angela Hwang表示:“今天，LITFULO在欧洲获得批准，对于年仅12岁的斑秃患者来说是一个重要的里程碑，因为他们现在有机会实现显著的头发再生。”“此前，欧盟委员会没有批准治疗严重斑秃的青少年的治疗方案，辉瑞很自豪能够为生活在这种自身免疫性疾病带来的挑战中的患者提供这种新的创新药物。”
LITFULO的上市许可在所有27个欧盟成员国以及冰岛、列支敦士登和挪威有效。该授权遵循了欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)于2023年7月批准的建议。它还在2023年6月获得了美国食品和药物管理局(FDA)和日本厚生劳动省(MHLW)的批准。
该批准是基于ALLEGRO临床试验项目，其中包括ALLEGRO 2b/3期研究(NCT03732807)，该研究调查了LITFULO在12岁及以上头皮脱落50%或以上的斑秃患者中的应用，包括完全性脱发(头皮总脱落)和完全性脱发(全身脱落)患者。这项关键研究的结果显示，13.4%的成人和青少年在接受LITFULO 50 mg治疗24周后，头皮头发覆盖率达到90%或以上(SALT≤10)，而安慰剂组为1.5%。还测量了患者总体变化印象(PGI-C)反应，这是支持批准的关键次要结局。在第24周，49.2%的参与者报告他们的斑秃得到了“中度”到“极大”的改善，而安慰剂组的这一比例为9.2%。
ALLEGRO-LT (NCT04006457)是一项正在进行的3期、开放标签、长期研究，其安全性和有效性数据收集于头皮脱落25%或以上的成人斑秃患者和12岁以上的头皮脱落50%或以上的青少年。该研究的长期疗效和安全性数据已纳入申请以支持批准。
LITFULO报告的最常见不良反应包括腹泻(9.2%)、痤疮(6.2%)、上呼吸道感染(6.2%)、荨麻疹(4.6%)、皮疹(3.8%)、毛囊炎(3.1%)和头晕(2.3%)。
关于斑秃
斑秃是一种自身免疫性疾病，其特征是头皮、面部或身体上的斑状或完全脱发。这种疾病有一个潜在的免疫炎症发病机制，当免疫系统攻击身体的毛囊时，它就会发展，导致头发脱落。大约有2%的人在一生中的某个时候受到斑秃的影响，斑秃可以影响任何年龄、性别、种族或民族的人，除了脱发之外，它还会造成相当大的负担
关于LITFULO (Ritlecitinib)
LITFULO是一种不可逆和选择性地抑制JAK3和TEC家族激酶的疗法，通过阻断γ-常见细胞因子信号传导和降低NK和CD8+细胞的细胞溶解活性。这会降低与毛囊炎症有关的免疫系统部分的活性，而毛囊炎症会导致斑秃患者脱发。
Ritlecitinib也正在评估潜在的其他适应症。Tranquillo iii期研究(NCT05583526)正在调查利来替尼治疗成人和青少年非节段性白癜风的疗效、安全性和耐受性。
我们指示
LITFULO是一种激酶抑制剂，用于治疗12岁及以上成人和青少年的严重斑秃。
使用限制:不建议与其他JAK抑制剂、生物免疫调节剂、环孢素或其他强效免疫抑制剂联合使用。
美国重要安全信息
LITFULO可能会导致严重的副作用，包括:
严重的感染。LITFULO会降低你的免疫系统对抗感染的能力。如果你有任何感染，除非你的医疗保健提供者告诉你没关系，否则不要开始LITFULO。一些人在服用LITFULO或其他类似药物时发生严重感染，包括结核病(TB)，以及由细菌、真菌或病毒引起的感染，这些感染可以传播到全身，并已住院治疗。一些服用与LITFULO类似药物的人死于这些感染。你患带状疱疹(带状疱疹)的风险更高。
您的医疗保健提供者应在开始LITFULO治疗之前对您进行结核病检测，并应在LITFULO治疗期间密切观察您的结核病体征和症状。
在使用LITFULO之前和之后，如果您有感染，正在接受治疗，或有感染症状，请立即告诉您的医生，包括:
发烧、出汗或发冷
肌肉酸痛
咳嗽或呼吸急促
痰里有血
减肥
身体出现发热、发红或疼痛的皮肤或溃疡
腹泻或胃痛
排尿时有灼烧感或排尿次数比平时多
感觉很累
LITFULO会让你更容易感染或加重你已经感染的疾病。如果您受到严重感染，您的医疗保健提供者可能会停止使用LITFULO治疗，直到您的感染得到控制。
50岁及以上有至少一种心脏病(心血管)危险因素且正在服用Janus激酶(JAK)抑制剂的人群死亡风险增加。LITFULO是一种激酶抑制剂。
癌症和免疫系统问题。LITFULO可能会改变免疫系统的工作方式，从而增加患某些癌症的风险。淋巴瘤和其他癌症，包括皮肤癌，都可能发生。人们，尤其是现在或过去的吸烟者，在服用JAK抑制剂时患某些癌症的风险更高，包括淋巴瘤和肺癌。按照医疗保健提供者的建议，在治疗期间检查皮肤是否患有皮肤癌。如果你曾经患过任何类型的癌症，告诉你的医疗保健提供者。
对于至少有一种心脏病(心血管)危险因素且正在服用JAK抑制剂的50岁及以上人群，特别是当前或过去的吸烟者，发生心脏病发作、中风或死亡等主要心血管事件的风险增加。
如果您在服用LITFULO期间出现心脏病发作或中风的任何症状，请立即寻求紧急帮助，包括:
胸部中心的不适持续超过几分钟，或者消失后又出现
胸部、喉咙、颈部或下颚出现严重的紧绷、疼痛、压力或沉重
手臂、背部、颈部、下巴或胃部疼痛或不适
呼吸急促，伴有或不伴有胸部不适
出了一身冷汗
恶心或呕吐
感觉头昏眼花
身体的某一部分或一侧虚弱
口齿不清
血凝块。一些服用LITFULO的人可能会在腿部静脉(深静脉血栓形成，DVT)、肺部(肺栓塞，PE)或眼睛出现血栓。这可能会危及生命。腿部和肺部静脉血栓更常发生在50岁及以上的人群中，至少有一种心脏病(心血管)风险因素，服用JAK抑制剂。如果你过去有过血凝块，告诉你的医生。
如果您有任何血栓的迹象和症状，包括单腿或双腿肿胀、疼痛或压痛，请立即停止服用LITFULO并寻求医疗帮助;突然的、不明原因的胸部或上背部疼痛;呼吸短促或呼吸困难;或视力的改变，尤其是一只眼睛。
过敏反应。在LITFULO治疗期间，可能出现过敏反应的症状。其中一些反应是严重的。如果您有过敏反应症状，包括荨麻疹，请立即停止服用LITFULO并寻求紧急医疗帮助;皮疹;呼吸困难;晕眩的:感到昏厥或头晕的;或者嘴唇、舌头或喉咙肿胀。
某些实验室测试结果的变化。在您开始服用LITFULO之前和治疗期间，您的医疗保健提供者应该对您进行血液检查，检查您的淋巴细胞、血小板计数、肝酶和肌酸磷酸激酶(CPK)水平。如果您的淋巴细胞计数或血小板计数过低或您的肝脏检查过高，则不应服用LITFULO。血液中CPK水平升高与LITFULO很常见，也可能很严重。如果这些血液测试结果有变化，您的医疗保健提供者可能会停止治疗一段时间。
如果您对利来替尼或LITFULO中的任何成分过敏，请勿服用LITFULO。请参阅药物指南以获得完整的成分列表。
在服用LITFULO之前，如果您有以下情况，请告知您的医疗保健提供者:
有感染，正在接受治疗，或者有一个不会消失或不断复发的感染
有糖尿病吗肺部疾病、艾滋病毒或免疫系统薄弱
你是否患有结核病或曾与结核病密切相关与结核病患者接触
患过带状疱疹(带状疱疹)
你患过乙型或丙型肝炎吗
在某些地区(如俄亥俄、密西西比河流域和西南部)居住、居住或旅行感染某些真菌的几率会增加。这些感染可能在服用LITFULO时发生或恶化。如果你不确定你是否生活在这样的地区，请咨询你的医疗保健提供者这些感染很常见
你得过什么癌症吗
有过血栓吗
你现在或过去吸烟吗
有过心脏病、其他心脏问题或中风吗
有肝脏问题
血液检查异常(血小板计数或白细胞计数低)
最近已接受或计划接受任何疫苗接种。服用LITFULO的人不应在治疗前或治疗期间接种活疫苗
正在或计划怀孕。目前还不知道LITFULO是否会伤害你未出生的宝宝。如果您怀孕或计划在LITFULO治疗期间怀孕，请告知您的医疗保健提供者。在怀孕期间服用LITFULO的人有一个怀孕登记。请致电1-877-390-2940向辉瑞公司报告怀孕情况
正在哺乳或计划哺乳。目前尚不清楚LITFULO是否会进入母乳。在LITFULO治疗期间和最后一次服用LITFULO后14小时内不要母乳喂养。和你的医疗保健提供者谈谈关于在LITFULO治疗期间喂养宝宝的最佳方式
告诉你的医疗保健提供者你服用的所有药物，包括处方药和非处方药，维生素和草药补充剂。LITFULO和其他药物可能会相互影响，产生副作用。
LITFULO最常见的副作用包括头痛;腹泻;痤疮;皮疹;蜂巢;毛孔发炎(毛囊炎);发烧;湿疹;头晕;带状疱疹;红细胞计数减少;口腔溃疡，口腔粘膜红肿。这些还不是LITFULO可能产生的全部副作用。
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