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　　2025年Q3批准治疗复发性H3 k27m突变弥漫性胶质瘤

　　提交计划遵循与FDA进行nda前的生产性和协作性互动

　　公司至主办公司12月10日星期二美国东部时间上午8:30召开电话会议

　　北卡罗来纳州达勒姆，2024年12月9日（环球新闻专线）——Chimerix(纳斯达克股票代码：CMRX是一家生物制药公司，其使命是开发有意义地改善和延长面临致命疾病患者生命的药物，CMRX今天宣布，在与美国食品和药物管理局（FDA）进行广泛对话后，该公司计划在年底前在美国提交完整的新药申请（NDA），寻求加速批准dordaviprone作为复发性H3 k27m突变弥漫性胶质瘤的治疗。

　　“我们预计，如果获得批准，dordaviprone将从根本上改变这种致命脑癌患者的治疗前景，这些患者的治疗选择非常有限。Chimerix首席执行官Mike Andriole表示：“我们全年都在与美国FDA、疾病专家和患者倡导者合作，以潜在地加速这一患者群体获得dordaviprone。”“预计可能会获得批准，我们已经加强了我们的商业领导团队，并将准备早在2025年第三季度在美国推出，等待申请接受和优先审查，如果获得批准。

　　“作为一名儿科肿瘤学家，考虑到潜在的批准将对受这种疾病折磨的儿童和年轻人产生的影响，这个项目特别有意义。Chimerix首席医疗官Allen Melemed医学博士说：“我们相信，迄今为止产生的数据可以支持加速批准这一紧急未满足的医疗需求。”“H3 K27M突变胶质瘤极具侵袭性，在美国每年影响2000多名患者。如果成功，dordaviprone将成为fda批准的首个治疗这种致命疾病的药物，也是首个分子定义的治疗任何高级胶质瘤的药物之一

　　以下最近的项目里程碑和额外的支持性数据已与FDA进行了广泛讨论，并将纳入NDA：

　　3期ACTION研究大量入组

　　第二阶段目标反应通过盲法独立中心评价（BICR）评估的50例患者的主要疗效分析作为NDA疗效的主要依据

　　几个响应Nse评估，包括大多数contemporary响应神经胶质瘤的nse评估标准，Respo神经性神经系统疾病评估ncology 2.0 (RANO 2.0)，在此基础上进行容易破坏的演示作出客观的回应Nse率为28%，中位反应时间10.4个月NTHS和响应的中值时间Nse为4.6个月

　　Additio所有临床数据集和患者叙述支持初步疗效分析

　　临床和非nclinical演示dordavproone驱动的逆转h3k27m突变胶质瘤的中心标志H3K27三甲基丢失的研究

　　全面的安全数据库神经胶质瘤患者和健康志愿者的sa支持有利的获益/风险概况

　　综合临床药理学和化学、制造和控制（CMC）研究

　　Chimerix将要求优先审查NDA。如果获得批准，由此产生的6个月

　　FDA审评期预计将产生潜在的初始Pres

　　处方药使用者收费法案（PDUFA）的行动日期为2025年第三季度。

　　Dordaviprone已获得罕见儿科疾病认定，用于治疗H3 k27m突变胶质瘤，并有资格申请罕见儿科疾病优先审查券（PRV）。chimerix计划在即将提交的NDA申请中申请一种罕见儿科疾病PRV。

　　有限公司电话会议和网络广播

　　Chimerix将于美国东部时间12月10日（周二）上午8:30举行电话会议和实时音频网络广播。要参加实时电话会议，请在会议开始时间至少五分钟前拨打646-307-1963（国内）或800-715-9871（国际），并参考会议ID 8870160。此次电话会议的网络音频直播也将在Chimerix网站（www.chimerix.com）的投资者部分提供。会后约两小时，将在Chimerix网站上提供存档的网络直播。

　　一个布特Chimerix

　　Chimerix是一家生物制药公司，其使命是开发药物，有效改善和延长面临致命疾病的患者的生命。该公司最先进的临床阶段开发项目dordaviprone正在开发用于H3 k27m突变胶质瘤。该公司正在进行ONC206的1期剂量递增研究，以评估安全性和PK数据。

　　一个布特Dordaviprone

　　Dordaviprone （ONC201）是一种新型的小分子吡普利酮，可选择性靶向线粒体蛋白酶ClpP和多巴胺受体D2 （DRD2）。

　　前瞻性陈述

　　本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》意义上的前瞻性陈述，这些陈述受风险和不确定性影响，可能导致实际结果与预期存在重大差异。前瞻性陈述包括与以下事项相关的陈述：dordav易发的可能监管路径，包括寻求加速批准、优先审查、罕见儿科疾病优先审查凭证和上市许可批准的可能性；向FDA提交NDA的时间和后果；FDA对申请的接受；与FDA进行相关讨论的时间表；PDUFA初始电位时序；潜在的商业机会；dordaviprone在疾病专家、患者倡导者及其患者中获得显著市场认可的能力；以及dordaviprone对患者的预期影响。可能导致实际结果与前瞻性陈述中所述结果存在重大差异的因素和风险包括：与获得和维持加速批准、优先审查、罕见儿科疾病优先审查凭证和上市许可批准的能力相关的风险；监管机构对在NDA申报中提交额外支持性数据（包括RANO 2.0评估）的反应的不确定性，以及初始潜在PDUFA时间的不确定性；与dordaviprone的3期ACTION研究的时间、完成和结果相关的风险；与市场接受度有关的风险；在未来的研究中重复先前临床前或临床研究中获得的阳性结果的风险；与临床候选药物临床开发相关的风险；以及公司向美国证券交易委员会提交的文件中列出的其他风险。这些前瞻性陈述代表公司在本新闻稿发布之日的判断。然而，公司不承担更新这些前瞻性陈述的意图或义务。

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