23岁的奥利维亚·彼得森(Olivia Peterson)很高兴能参加南卡罗来纳医科大学(Medical University of South Carolina)的一项临床试验，测试镰状细胞病治疗浪潮中的最新一种。这位来自乔治城的女士在今年早些时候得到了她获得资格的消息。“说实话，我完全不知所措。因为这是我期待已久的事情。”

　　这是许多人一直期待的时代。在美国，每365个出生的黑人婴儿中就有1个患有镰状细胞病。这种遗传性疾病会导致红细胞畸形并过早死亡。它们还会阻碍血液流动。因此，镰状细胞病会引起疼痛、感染、潜在的危及生命的胸部疾病和中风。它还可能缩短预期寿命。

　　美国食品和药物管理局刚刚批准了镰状细胞病的里程碑式治疗方法:Casgevy和Lyfgenia。这是针对12岁及以上人群镰状细胞病的首个基于细胞的基因疗法。在这种治疗中，科学家改变细胞，使它们以不同的方式工作。

　　Jennifer Jaroscak博士

　　更多潜在的治疗方法，包括彼得森正在MUSC接受的治疗，正在研究中。Peterson参加了由Editas Medicine赞助的Ruby试验。本周，她的干细胞将在查尔斯顿收集，然后送往波士顿的一个实验室，用CRISPR技术进行编辑。CRISPR是排列有序的短回文重复序列的简称，它可以修饰DNA。

　　在Ruby试验中，目标是制造出含有胎儿血红蛋白的健康红细胞。编辑过的细胞将被放回彼得森体内，希望它们能创造出健康的红细胞，而不是镰刀状的红细胞，这是她疾病的标志。

　　医学博士Jennifer Jaroscak是马里兰大学健康中心的镰状细胞和细胞治疗专家，也是马里兰大学医学院的教授，她在查尔斯顿领导Ruby试验。她还在不同的试验中与其他患有镰状细胞病的年轻人合作，包括测试Lyfgenia的试验。她说，这项研究之所以引人注目，是因为它为患者提供了改变生活的结果。

　　“能够看到他们不需要住院，不需要每月或每隔一个月来一次诊所，不需要静脉注射止痛药来控制他们的疼痛，他们的生活发生了如此巨大的变化。他们可以自由地过自己的生活，不需要因为疼痛危机而请假。”

　　但要做到这一点并不容易。治疗包括多个步骤，包括大剂量化疗。“这个过程很紧张，”雅罗斯卡克说。

　　这些处理还需要有技术和专业知识来执行这些步骤的地点。通过Rena N. Grant镰状细胞中心和MUSC儿童健康镰状细胞中心，MUSC健康中心拥有这两种细胞。

　　Vanessa Peterson希望她在临床试验中接受的治疗能让她回到学校，实现她成为镰状细胞倡导者的梦想。

　　彼得森从13岁起就一直是MUSC健康中心的病人。她很高兴自己能参加这项试验，因为她的疾病已经让她的部分生活暂停了。“我一直想回学校上学。这太难了，因为如果我几乎每周都有危机，我就做不到。我想从家里搬出去，去上学，和大家在一起，当然，我的身体不允许这样做。所以我不得不把这件事放在一边，努力控制自己的健康。”

　　如果治疗像她希望的那样起作用，Peterson有一个大计划。“我想进入医疗领域。在这一切之后，我希望成为一名镰状细胞倡导者，因为这是我现在最大的梦想。”

　　这个梦想取决于审判的进展。彼得森迫不及待地想知道答案。“我非常兴奋。这很难解释，因为这就像一个机会，你在你的脑海里期待了很久，它终于来了。即使它可能是压倒性的，它就像你可以抓住它。它就在你面前，你只需要多走几步就能到达那里。”

　　“看到其他血液疾病和其他疾病得到治愈和治疗之类的东西，我们感到很沮丧，感觉我们除了服用止痛药和输血之类的东西几乎什么都没有。所以我觉得我们在镰状细胞的正确方向上迈出了一大步。”