一项研究表明，一种新的治疗方法有望对抗致命的神经退行性疾病ALS周二在老鼠身上进行了实验。

　　肌萎缩性侧索硬化症，有时被称为Lou Gehrig病，以著名棒球运动员的名字命名，它会破坏大脑和脊髓中的神经细胞。

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　　它在任何时候都会影响大约3万名美国人，导致运动和认知功能的逐渐丧失。大多数患者在确诊后五年内死亡。

　　在这项发表在《公共科学图书馆·生物学》杂志上的新研究中，由东北大学杰弗里·艾格领导的一个研究小组研究了一种方法，可以瞄准并稳定一种丰富的酶，这种酶可以保护细胞免受食用食物和呼吸氧气的有毒副产品的侵害。

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　　负责产生这种蛋白质的基因被称为SOD1，这种基因的遗传突变与许多ALS病例有关，而在其他情况下，这种突变可能没有家族史。

　　故障的SOD1基因会导致蛋白质组装成错误的形状。这阻碍了它完成任务，但也会引发蛋白质团块的积聚，这也是阿尔茨海默氏症、帕金森症和其他疾病的标志。

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　　琼脂告诉法新社，在过去的12年里，他和同事们发现并测试了一种“分子稳定剂”S-XL6，它的作用就像一个“针”，迫使蛋白质保持在正确的结构中。

　　一个主要的挑战是找到一种分子针，它只针对SOD1，而不是“脱靶”的蛋白质，这会毒害宿主。

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　　研究小组在患有一种ALS疾病的转基因小鼠身上测试了他们的分子，发现它不仅恢复了蛋白质的功能，还阻止了它的二次毒性作用。安全性也在老鼠和狗身上得到了证明。

　　它成功地稳定了血细胞中90%的SOD1蛋白，脑细胞中60- 70%的SOD1蛋白。

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　　他们希望很快就能获得许可，将这种分子用于人体临床试验，一位投资者已经购买了专利权。

　　琼脂说，如果最终得到证实，他希望它能成为百健(Biogen) Qalsody的联合疗法。Qalsody是一种突破性疗法，已于2023年获得美国食品和药物管理局(Food and Drug Administration)的加速批准，通过减少人体产生的SOD1基因拷贝数来发挥作用。

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