药品监管机构做出180度大转弯后，患有一种罕见不治之症的患者获得了第二次生命机会，这意味着他们可以在英国国家医疗服务体系(NHS)接受治疗。

　　AL淀粉样变是一种罕见的、无法治愈的疾病，它会影响身体的多个部位，并可能严重损害肾脏和心脏。它有时与多发性骨髓瘤(一种骨髓癌)有关。大约四分之一的患者在确诊后六个月内死亡。

　　但是，接受英国国民医疗服务体系(NHS)批准的第一种治疗阿尔兹海默症的药物——四药联合疗法DaraCyBorD的患者中，59%的人在20个月后没有出现阿尔兹海默症淀粉样变的迹象。一名原本只能活三个月的病人告诉我，这种药物救了他的命。

　　DaraCyBorD有潜力每年使600名AL淀粉样变性患者受益，但去年在英格兰和威尔士的新诊断患者中被国家健康与护理卓越研究所(Nice)拒绝，理由是它不具有成本效益。血癌慈善机构英国骨髓瘤组织和患者一起提出上诉，并发起了一项推翻这一决定的运动。

　　周三，尼斯宣布其180度大转弯。在最终决定公布后的90天内，英格兰和威尔士的患者可以通过NHS获得这种治疗。

　　来自沃尔索尔的迈克尔·詹姆森在2021年12月被诊断出患有阿尔茨海默病淀粉样变和无法治愈的血癌骨髓瘤时只有41岁。最初医生说他只有三个月的生命。

　　这位两个孩子的父亲通过私人医疗机构获得了DaraCyBorD，他认为这种药物救了他的命。

　　“当我被确诊时，我的顾问问我是否有私人医疗服务，我很幸运地回答有，”他告诉记者，“我无法想象那些没有私人医疗服务的人，以及那些可能因此而无法幸存的人会是什么样子。”

　　在回应尼斯的声明时，他说:“这是一个好消息，NHS终于批准了它，这样任何和我有类似情况的人，没有私人医疗保健可以依靠，都有了批准的治疗方法。”并不是所有的治疗方法但可能是治疗阿尔茨海默淀粉样变的最佳方法之一。

　　“自从我开始接受治疗以来，我已经结婚了。我设法参加了几次家庭度假，和孩子们一起留下了美好的回忆。上周我和家人在一艘小船上当船长。我的治疗有了进展。我开始和孩子们一起上滑雪课，希望能度过一个愉快的滑雪假期。这给了我另一个生命的机会。”

　　63岁的帕特·史密斯来自泰晤士河畔森伯里，2010年，在他50岁生日的前一天，他去做了一次皮肤癌检查，结果被诊断出患有阿尔茨海默氏淀粉样变。

　　淀粉样蛋白沉积物在他胃里的淋巴结里不断堆积，但他被告知，没有任何NHS的治疗方法可以帮助他停止这种疾病。他也别无选择，只能选择私人联合治疗。

　　“我的病情在淋巴结，所以我的胃里有一个很大的肿块。我最初是在英国国家医疗服务体系(NHS)的资助下，但没有任何治疗方法可以阻止我的生长。直到我设法获得了私人医疗服务，这种治疗才阻止了伤口的扩大，”身为大学校长的史密斯告诉《纽约时报》。

　　“13年过去了，我今天还在这里。我还在工作，我可以旅行，过着正常的生活——如果没有这种治疗，我是无法做到的。

　　“我真的很高兴有需要的人可以得到它。这对我来说意义重大。”

　　英国骨髓瘤协会(Myeloma UK)称，对于目前依赖针对其他疾病的治疗方法的患者来说，这是“向前迈出的一大步”。

　　该慈善机构表示，每年将有多达600人受益于DaraCyBorD，该药物在临床试验中被证明是有效的，患者的疾病缓解的可能性是正常人的五倍。大多数接受DaraCyBorD治疗的患者也有更长的缓解时间。

　　该疗法将daratumumab与环磷酰胺、硼替佐米和地塞米松联合使用。这四种药物都已经在NHS上单独提供了。?

　　英国骨髓瘤协会的首席执行官索菲·卡斯特博士将这种疗法描述为“改变游戏规则”，但他表示，等待尼斯的180度大转弯将使数百名患者错失机会。

　　“我们知道它会对人们的生活质量和缓解时间产生重大影响。尽管我们为我们共同取得的成就感到非常自豪，但我们也注意到，在过去的一年里，当我们推动尼斯的决定发生180度大转弯时，数百名新诊断的患者错过了这种改变生活的治疗方法——这种治疗方法自2022年以来就在苏格兰提供。

　　“令人失望的是，花了这么长时间才走到这一步。无论病人住在哪里，他们都应该得到最好、最有效的治疗。我们将继续推动该系统更快地工作，并为最需要它的人提供服务。”

　　她感谢患者、临床医生和所有支持#UnlockDaraCyBorD运动的人，感谢他们为NHS提供这种新疗法而奋斗。

　　“这是一个巨大的消息，意味着患有AL淀粉样变性的人将首次能够获得这种定制治疗。我要向所有与我们并肩作战的人表示衷心的感谢。每个人都写信给他们的国会议员，分享他们的故事，并帮助我们向尼斯提出这一重大的未满足需求及其将产生的巨大影响，”卡斯特博士说。

　　在英国，每年有500到600人被诊断患有阿尔茨海默氏淀粉样变。在英国有3000到4000人患有阿尔茨海默氏淀粉样变。

　　尼斯在2022年12月首次拒绝了DaraCyborD，而就在三个月前，DaraCyborD被批准并在苏格兰的国民健康保险制度下推出。在上诉过程中，英国骨髓瘤协会认为监管机构的行为不公平——没有邀请AL淀粉样变性专家或血液病专家参与审查过程——而且根据提交的证据，有关治疗益处和成本效益的决定是不合理的。

　　一个独立小组最终在所有指控中都对尼斯不利。

　　英国骨髓瘤协会的首席临床和科学顾问格雷厄姆·杰克逊教授说:“这一声明期待已久，英国骨髓瘤协会一直在努力确保这一经常被忽视的患者群体最终获得专门针对他们需求开发的具体而积极的治疗方法。”

　　“DaraCyBorD已被证明可以显著改善反应，并导致心脏和肾脏功能的显着改善，这些器官已被AL淀粉样变诊断影响。这种治疗的连续性应该可以长期控制潜在疾病，长期改善功能和生活质量。”

　　尼斯的一位发言人表示:“该公司提出了更高的价格折扣，并对证据和经济模式进行了进一步的考虑，该公司提供了进一步的信息和分析。我们估计约有450人将受益于现在推荐这种联合治疗的最终指南草案。”