礼来公司(Eli Lilly and Company, NYSE: LLY)宣布，已经公布了III期REACH试验的结果，该试验评估了CYRAMZA?(ramucirumab)作为肝细胞癌(HCC)患者的二线治疗方法。虽然REACH试验的主要终点总生存期有利于CYRAMZA组，但这在统计学上并不显著。然而，观察到令人鼓舞的单药CYRAMZA活性，在关键次要终点和某些患者亚组中有意义的改善。

　　这项全球性、随机、双盲的REACH试验比较了ramucirumab加最佳支持治疗与安慰剂加最佳支持治疗作为HCC患者在一线接受索拉非尼治疗后的二线治疗。ramucirumab组的中位总生存期(OS)为9.2个月，而安慰剂组为7.6个月(HR 0.866;95% ci: 0.717-1.046;p=0.1391)。虽然中位OS无统计学意义，但预先指定的甲胎蛋白(AFP)基线升高≥400 ng/mL的患者亚组在ramucirumab治疗下显示出更大的生存改善。该亚组患者中位生存期在ramucirumab组为7.8个月，而安慰剂组为4.2个月(HR 0.674;95% ci 0.508-0.895;p=0.0059)。

　　“晚期肝癌预后不良，治疗选择有限。马萨诸塞州总医院癌症中心肝癌研究主任、REACH试验的首席研究员Andrew X. Zhu医学博士说:“迄今为止，几项III期研究未能证明索拉非尼失败后的二线生存率得到改善。”“REACH研究的进一步分析已经确定AFP是选择晚期肝细胞癌患者的潜在标志物，这些患者可能受益于ramucirumab治疗。”

　　今年早些时候在胃肠道癌症研讨会上发表的REACH研究分析得出结论，在基线AFP值逐渐升高的患者中，死亡风险的更大降低值得进一步研究。基于这些发现，礼来将很快开始招募REACH-2，这是一项新的III期试验，旨在评估ramucirumab治疗基线AFP升高的晚期肝癌患者的益处(ClinicalTrials.gov标识号:NCT02435433)。

　　礼来肿瘤公司负责产品开发和医疗事务的高级副总裁Richard Gaynor医学博士说:“在全球范围内，二线肝细胞癌的治疗需求尚未得到满足，目前在美国、欧盟或日本还没有批准用于治疗二线肝细胞癌的治疗方法。”“我们对REACH研究的总体疗效感到鼓舞，特别是在特定的亚群中，我们希望通过新的CYRAMZA III期试验证实这些结果。”

　　REACH研究中的安全性数据与之前单药ramucirumab研究的结果以及美国ramucirumab处方信息中包含的安全性信息一致。与对照组相比，ramucirumab组患者最常见的(发病率≥5%)临床级≥3级不良事件发生频率更高的是高血压(12%对4%)，虚弱(疲劳)(5%对2%)和恶性肿瘤进展(6%对4%)。ramucirumab在基线AFP升高>400 ng/mL患者中的安全性与在总体安全人群中观察到的安全性一致。

　　Ramucirumab已在美国和欧盟被授予孤儿药资格，用于治疗肝细胞癌。孤儿药的地位——在美国由FDA的孤儿药产品开发办公室(OOPD)授予，在欧盟由欧盟委员会授予——被证明有希望治疗罕见疾病的药物。