研究人员说，他们已经从老鼠的DNA中去除了艾滋病毒，科学家们说，这一成就可能是人类治愈艾滋病的第一步。

　　本周早些时候，来自天普大学(Temple University)和内布拉斯加大学医学中心(University of Nebraska Medical Center)的30多位科学家在一项研究中详细介绍了这一突破，它是通过一种抗病毒药物与一种名为CRISPR的基因编辑工具相结合而实现的。研究人员在23只老鼠中清除了9只老鼠的艾滋病毒，这些老鼠经过改造，使它们的免疫系统更好地模仿了人类的免疫系统。

　　该研究的高级研究员之一卡梅尔·哈利利(Kamel Khalili)说，如果获得美国食品和药物管理局(Food and Drug Administration)的批准，这种治疗方法的基因编辑部分的临床试验最早可能在明年开始。但他和其他艾滋病毒专家强调，从在小鼠身上取得有希望的结果到在人类身上取得成功，这是一个巨大的科学飞跃。

　　“我们知道我们需要做什么，但技术是不可用的，”哈利利告诉《华盛顿邮报》，他说他和他的团队一直在等待像CRISPR这样的工具来对抗一种“成为我们染色体结构一部分”的病毒。他说，随着基因编辑最终成为现实，“结果令人惊讶”。

　　曾经致命的艾滋病毒现在可以通过抗逆转录病毒疗法来控制。这种疗法只能控制病毒;如果没有持续的药物治疗，这种病毒会迅速摧毁病人抵抗疾病的能力。根据世界卫生组织(World Health Organization)的最新数据，全球有3700万人感染了艾滋病毒，其中只有2200万人接受了抗逆转录病毒治疗。根据世卫组织的数据，2017年有近100万人死于与艾滋病毒有关的问题。

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　　今年早些时候，有消息称，第二名患者似乎已经摆脱了这种病毒，这让人们希望，12年前另一名患者的治愈不是一次性的胜利。但是科学家警告说，现在宣布第二名匿名患者治愈还为时过早——而且，无论如何，这个病例并不预示着这种毁灭性疾病的广泛治愈。这两名患者都接受了干细胞移植治疗，专家称这是有风险的，会带来严重的副作用，对大多数患者来说都不是首选。

　　此前，哈利利在坦普尔大学的团队已经找到了一种从大鼠和小鼠身上去除大量HIV DNA的方法。但这项技术并不能完全消除感染。因此，哈利利的实验室与内布拉斯加大学医学中心的实验室联合起来，用一种不同的方式来解决这个问题。科学家们一起将基因编辑策略与一种旨在击退艾滋病毒的药物结合起来。

　　来自UNMC的霍华德·詹德尔曼告诉《华盛顿邮报》，他的团队的实验药物经过设计，比普通疗法的作用时间更长，这意味着它可以每几个月施用一次，而不是每天施用一次。他说，它也能更好地靶向体内的艾滋病毒。他说，基因编辑清除每一点艾滋病毒是至关重要的，而这种药物使这项任务变得更容易。

　　他说:“如果你能减少留给CRISPR的病毒数量，CRISPR有效的可能性就会大大提高。”

　　但如果哈利利的团队能够进行人体试验，他们将使用标准药物，而不是UNMC实验室开发的药物，因为它可能还没有被批准使用，哈利利说。

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　　加州大学旧金山分校(University of California at San Francisco)的教授史蒂文·德克斯(Steven Deeks)在艾滋病毒方面做了大量工作，他说，利用基因编辑从活体动物身上去除艾滋病毒是一个显著的进步。

　　但他警告说，在人类身上使用这项技术将具有更大的挑战性:他说，科学家将不得不应对病毒的更多变异，在传递基因编辑技术方面遇到更多困难，以及在试图针对艾滋病毒时切割人类基因的可能性。德克斯说，这些都是令人生畏的问题，尤其是要想成功，就必须彻底清除病毒。

　　Deeks说:“为了使这种方法起作用，他们必须真正去除100%的基因组——你不能留下任何东西。”“其中一个可以重新点燃整个过程。”

　　这项新研究背后的科学家认识到了这些挑战。哈利利说，研究人员正在发表另一项关于使用基因编辑来针对灵长类动物的艾滋病毒的研究，并希望将解决方案带到人类受试者身上。但他说，科学家们需要确保他们的技术是安全的。他们还想提高他们的方法在老鼠身上大约三分之一的成功率。

　　Gendelman说，虽然现代药物很好地控制了艾滋病毒，但永久治愈将给患者带来巨大的好处。他说，持续的药物治疗可能会导致其他健康并发症，仅仅把药片放在药柜里就会招来家人或重要的人不必要的监视。

　　“这是一个巨大的耻辱，”他说。“每次你服用这些药片，你都会被提醒自己感染了艾滋病毒。”

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