沃尔夫承认，对样本进行更“深入的分析”是可能的，但他表示怀疑，这样做是否能收集到更多有用的信息。
他说:“你想尽可能地把工作做好，但在某种程度上，你必须在病人身上进行试验。”
除了exa-cel，更多潜在的“基因疗法”也在治疗镰状细胞病的管道中。科学家们希望，通过这种方法，也可以为其他疾病的潜在新疗法提供一个花名册。
“我们知道有7000种遗传疾病的确切DNA拼写错误。难道同样的策略，同样的原则不能适用于很多人，也许有一天会适用于所有人吗?”2019年，时任美国国立卫生研究院院长的弗朗西斯·柯林斯博士在《60分钟》节目中告诉哥伦比亚广播公司新闻首席医学记者乔恩·拉普克博士。
当时，柯林斯预测他们正在试验的一种基因疗法可能治愈镰状细胞病。
蓝鸟生物公司(Bluebird Bio)目前将这种治疗方法命名为lovo-cel，该试验也将于今年12月获得FDA对其潜在批准的决定。
FDA小组代理主席Taby Ahsan说:“随着产品进入监管审批阶段，这可能只是围绕这一主题的更多讨论的第一个。”
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