Mathías——一个七岁的孩子,秃顶,戴着双重口罩来保护自己免受感染——玩着一本贴纸书,而他的肿瘤医生自豪地展示着他的手机:“看,你不必成为医生就能意识到这一点。”
他展示了一张去年12月底的扫描照片,上面有一个清晰可见的黑点,这是白血病的继发肿瘤,所有批准的治疗方法都已经用尽,这导致他接受了姑息治疗。
在附图中,一个月后的下一次测试中,由于一种实验性疗法,斑点消失了。
就在几年前,这听起来像是一个奇迹,马赛厄斯对此毫无希望。
他的白血病发病率为15%,化疗或骨髓移植对治疗无效,但前景越来越好。
多亏了被称为CAR-T的最新一代细胞疗法。
但即使是Mathías的小身体也抵制他们。
在接受了姐姐的骨髓移植后,他被注入了这些细胞(接种),这些细胞会导致免疫系统破坏恶性细胞,癌症以实体瘤的形式再次出现。
用他的一位肿瘤学家、美国癌症研究中心主任安东尼奥·帕姆雷斯的话来说,这种情况“非常罕见”
拉巴斯医院的CRIS高级治疗小组,由于该基金会对儿童白血病的资助,该小组开发了一种实验性治疗方法,似乎取得了成功。
他接受的同样是基于CAR-T的治疗甚至还没有获得批准,而是通过一种被称为“同情用药”的方式进行的,这种药物的处方尚未获得批准,用于那些不再有任何其他希望的病人。
它比通常使用的方法更进了一步:攻击癌细胞时,它们不识别单个分子(CD19),而是识别两个分子(CD22)。
psamez说得非常生动:“想象一下,细胞是一个人,CAR-T抓住它的手臂消灭它;
这个,我们称之为串联,抓住你的一只胳膊和一只耳朵,所以你无法逃脱。”
此外,通过这种方式,如果肿瘤隐藏了其中一种分子,治疗可以继续起作用。
于12月29日向Mathías注入这些细胞。
不到一个月,他的肿瘤消失了。
医院是你生活中不可分割的一部分。
他的父母,委内瑞拉人Yessenia Chacón和Wiston Rivas,在孩子还不到10个月大的时候就在他们的国家接受了诊断。
他患有B型急性淋巴细胞白血病,需要进行骨髓移植,但在委内瑞拉他们无法做到这一点,所以他们发起了一项众筹活动
来
来西班牙吧。
他的母亲说:“那里的家人、朋友和一位非常有名的人帮助了我们,所以我们拿到了钱,就来了。”
Mathías与在拉巴斯医院CRIS高级疗法研究部治疗过他的两位医生:安东尼奥·帕扎雷兹和贝尔塔González。桑蒂布尔戈斯
他们辞去了消防员和护士的工作,来到西班牙治疗他们的儿子。
最初是在巴塞罗那的圣女贞德医院。
在那里,他们从她五岁的妹妹保拉(Paola)身上提取了骨髓,她几乎什么都不记得了,并把它介绍给了Mathías。
但他的病情并没有停止复发,甚至CAR-T疗法也没有成功治愈他。CAR-T疗法改善了85%的儿童的病情(其余15%的治疗都失败了)。
“今天,在这一点上,没有更多。
或者姑息治疗,或者进入临床试验,”pembroriz总结道。
Yessenia解释说,当时他在马德里的Gregorio Mara?ón医院接受治疗,那里的医生向他解释说,他们将寻找替代方案:“在那里,他们决定他是这种治疗的候选人。
他们告诉我们事情很困难,但我们必须尝试,这是可能的。
我们一直都很乐观。”
这种治疗方法是在拉巴斯等公立医院由公共系统的医生开发的,但完全由CRIS抗癌基金会提供资金,自2018年以来,该基金会已向CRIS部门投资了710多万欧元。在这里,886多名患有各种疾病和肿瘤的男孩和女孩接受了治疗。
在那里,他们开发了这种治疗方法,正在等待一些官僚程序,以便开始临床试验,以便将其应用于更多的儿童,而不必诉诸同情使用。
迄今为止,已有9名儿童接受了这种手术,其中6名仍然活着,这已经是非常令人鼓舞的数字,很快将在科学杂志上发表。
Mathías肿瘤的缓解就是其中之一,而且可能是最引人注目的。
但这个过程并没有就此结束。
“我们知道,如果我们不动,癌症就会复发。
现在我们有机会,经验告诉我们从大约100天到4个月,在这段时间里我们必须巩固它并进行第二次移植。
这样做,就不会有疾病。”
第二次移植手术已经确定了日期:2月29日,在格雷格里奥医院Mara?ón,他将在那里接受治疗。
Mathías已经开始了一系列的术前检查,他已经非常习惯了。
“他不知道这种疾病的严重性,但他非常清楚这是什么,以及治疗方法,”他的母亲说,而男孩更喜欢继续玩他的贴纸书,而不是告诉记者。
在住院期间,孩子并没有失去上学的时间。
在Mara?ón,一位老师每天都来教他。
“除了英语,她什么都不懂,”她说,然后继续玩游戏。
如果一切顺利,三到六个月后,Mathías就能过上正常的生活。
希望白血病能成为遥远的记忆。
“我们这些接受了移植手术的人,即使是第二次移植,当他们过了关键阶段,就会像其他同龄孩子一样生活。
据估计,现在欧洲有50万儿童白血病幸存者。”
这位医生和他的团队现在渴望批准这种治疗方法,并将CAR-T推广为第一选择,以避免更激进的治疗方法:“化疗是上个世纪的东西,我们是在21世纪,这是应该使用的,但缺乏资源。”
私人研发的car - t非常昂贵。
Mathías收到的第一个项目花费了大约50万欧元。
但是像这样的倡议,在公共中心发展它们,大大降低了这些价格。
继续阅读
我已经是订户了
_