上海2023年12月17日/美通社/——YolTech Therapeutics今天宣布，该公司首个体内基因组编辑候选药物YOLT-201已被用于治疗遗传性甲状腺转蛋白淀粉样变合并心肌病(atr - cm)的单剂量治疗。

　　YolTech的这项研究是一项单臂、开放标签、剂量递增的临床试验(Clinicaltrials.gov: NCT06082050)。该试验的主要目的是评估YOLT-201的安全性、耐受性、药代动力学和药效学，以及确定最佳生物活性剂量(OBD)。

　　atr - cm，一种罕见的进行性衰弱性疾病。它是由不稳定的转甲状腺素蛋白(TTR)的错误折叠引起的，导致淀粉样蛋白样物质沉积在心肌间质，引起心肌僵硬和随后的心力衰竭。研究报道，如果不及时治疗，从首次诊断atr - cm开始，中位生存时间约为3.5年。

　　YolTech创始人兼首席执行官吴宇轩博士表示:“此次试验中FPI的成功是一个重要的里程碑，代表着YolTech在体内基因编辑领域的不懈努力正在逐渐成为现实。我们感谢所有参与YOLT-201项目的研究人员、合作伙伴和支持者，特别是浙大科研团队对药物体内基因编辑开发的坚定支持。我们相信，通过这种治疗干预，我们将为atr - cm患者提供一种新的治疗选择，为他们带来新的希望和改善的生活质量。”

　　这项研究是YolTech体内基因编辑系列临床试验的一部分。公司将继续致力于推进ATTR和其他疾病的治疗研究。通过与临床界的紧密合作，我们将继续追求卓越，推动医疗技术的发展，为全球患者提供更先进、更创新的医疗解决方案。

　　一个布特yolt - 201

　　YOLT-201注射剂利用包括可电离脂质在内的多种脂质成分作为主要辅料，包封mRNA和sgRNA原料，形成脂质纳米颗粒(LNP)。经静脉注射入体内后，血浆ApoE蛋白与LNP颗粒表面结合。表达LDLR受体的肝细胞识别ApoE蛋白，并通过内吞作用吞噬LNP，形成内体。内体pH值的降低促进了可电离脂质与内体膜之间的静电相互作用，导致膜破坏和mRNA和sgRNA的释放。在细胞质中，mRNA与核糖体结合，翻译碱基编辑蛋白。碱基编辑蛋白与sgRNA结合进入细胞核。sgRNA特异性地将碱基编辑器定位到TTR基因序列上，碱基编辑蛋白修饰目标TTR基因上的碱基，阻止其正常转录为mRNA。这个过程停止了TTR蛋白的产生，实现了一次性给药全面治疗ATTR疾病的目标。

　　一个布特YolTech

　　YolTech Therapeutics是一家致力于开发强大的基因编辑药物以治疗严重疾病的基因编辑先驱公司，拥有领先的高通量进化平台和创新的LNP传递系统。具有较强的新型Cas和碱基编辑器发现能力和卓越的GMP制造LNP生产能力，拥有自主知识产权和全球核心专利保护。它已经建立了10多种基因药物的管道，专注于心血管疾病，代谢疾病，传染病以及更常见和罕见的疾病。领先资产将于2023年底进入I期试验。

　　欲了解更多信息，请访问:www.yoltx.com

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